細胞及基因治療白皮書：我們與新興醫療科技的距離 (電子書)

人口高齡化已經是個無法避免的全球趨勢，臺灣於2025年將正式邁入超高齡社會，人口老化所衍生的慢性或退化性疾病、癌症治療，加上仍有許多「未被滿足的醫療需求（unmet medical need）」，新興醫療科技例如細胞及基因治療，將有機會成為主要的治癒方案。 然而，細胞及基因治療產品價格昂貴，若無政府醫療體系或保險給付支持，一般民眾恐難使用；為減緩整體醫療預算的衝擊，各國藉由醫療科技評估（Health Technology Assessment, HTA），針對高價新興醫療科技的特性、療效及衝擊影響進行系統性評估，以作為納入政府保險給付或藥價修正調整之重要依據。 本書透過與細胞及基因治療專家學者、臨床醫師、產業領袖以及病友團體代表等之深度訪談，探討臺灣細胞及基因治療產業的現況與困境，研擬產業發展之關鍵策略。此外，於2023年6月發表初版後，即促成多項政策推動，包含新興醫療科技之加速收載給付、暫時性收載給付提升用藥可近性、創新藥物基金設立籌劃等多項後續效應，為衛福部於新藥加速收載給付之政策推動的重要支持論述。 例如，針對新興醫療科技之加速收載給付，健保署於2023年8月起將脊髓性肌肉萎縮症（SMA）治療藥物Zolgensma®納入健保給付品項；同年11月亦公佈給付首個CAR-T細胞治療產品Kymriah®用於治療25歲以下急性淋巴性白血病（ALL）及成人瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）。其中，Kymriah®的收載給付採用「有條件納入暫時性給付（conditional listing）」之方式，如同英國、澳洲等國家採取之策略，健保署針對具臨床急迫性之罕見癌症藥物給予暫時性的收載，提升民眾用藥之可近性，並於收載期間內蒐集真實世界數據（RWD），兩年後進行再評估。此外，衛福部參照英國癌症藥物基金（Cancer Drugs Fund, C DF）及創新藥物基金（Innovative Medicines Fund, IMF）之運作模式，規劃成立癌症新藥基金，以建立新興醫療科技多元給付機制。 希望透過本書讓臺灣的新興醫療科技獲得更充分的政策支持及產業資源，協助加速臺灣細胞及基因治療產業接軌國際，提供國內病患和其家屬新的治癒希望。